外媒：中国科学家研发基因编辑工具，靶向治疗不治之症 中国科学家近日在基因编辑领域取得重大突破，开发出一种可用于治疗不可治愈疾病的新工具——线粒体DNA碱基编辑器。该技术能精准修复细胞线粒体内的DNA突变，这类突变与如视神经病、Leigh综合征等遗传疾病相关，目前尚无有效治疗方法。 研究团队由华东师范大学与临港实验室牵头，联合上海科技大学、北大等单位，在《自然·生物技术》上发表两篇论文。他们成功在大鼠中实现线粒体突变的高效编辑，效率达87%，并首次在动物模型中纠正致病突变，如将Leigh综合征突变修复率提升至53%，显著改善心肌和肌肉功能。 该成果为线粒体遗传病研究和未来临床治疗奠定基础。