基因疗法价格将大降?CRISPR技术迎来产业化拐点
基因疗法价格将大降？CRISPR技术迎来产业化拐点！这波，生物科技赢麻了？兄弟们，今天不聊手机电脑，学姐带你们开个新坑—基因疗法！没错，就是那个一针能卖上千万的“天价黑科技”。最近CRISPR基因编辑疗法获批的消息刷屏，但...
标签: 基因疗法
Klotho(KLTO.US)基因疗法有望逆转器官退化 股价单日暴涨787%
KlothoNeurosciences(KLTO.US)公布早期研究结果，显示出Klotho所独创的基因疗法或可全面逆转与年龄相关的器官退化，该公司股价在美股市场随即暴涨787%，并且这种极度夸张的涨幅维持至美股收盘，可谓在美股引发“生物科技疯狂...
突发!Rocket基因疗法致患者死亡,FDA紧急叫停临床试验
2025年5月27日，生物医药领域传来一则令人痛心的消息：RocketPharmaceuticals公司正在开展的Danon病基因疗法关键2期临床试验因患者死亡而被迫暂停。...他们强调，这一事件进一步强化了一个日益清晰的观点—基因治疗的严重毒性...
全球首例!罕见病宝宝接受定制基因疗法重获新生
研究人员在最新发表的论文中描述了这一病例，称这名来自宾夕法尼亚州克利夫顿海茨的婴儿KJ·马尔多恩（KJMuldoon）是首批通过个性化基因疗法获得成功治疗的案例之一。这种疗法旨在修复会导致半数患病婴儿夭折的关键性微小基因...
细胞和基因疗法研发方兴未艾
2024年全球首次获批的细胞和基因疗法中，1款基因疗法用于治疗罕见病，4款免疫细胞疗法用于治疗癌症。特别值得关注的里程碑式的突破，是首款肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法以及首款T细胞受体（TCR）-T细胞疗法问世，T细胞疗法和...
国产首个!基因疗法新药破局血友病市场
随着血友病宣告进入基因治疗时代，国内已上市的基因治疗药物也增加到了9款，涉及眼科、血液、代谢、神经系统等适应症领域，另外还有超80款处于临床试验阶段的在研国产基因治疗药物，逐渐从血液瘤逐渐向实体瘤乃至慢性病拓展。...
本土基因疗法的商业化齿轮,开始转动了
中国国家药监局宣布，通过优先审评审批程序，已批准信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司申报的波哌达可基注射液（BBM-H901，商品名：信玖凝）上市，用于治疗中重度...值得一提的是，这是本土首款获批上市的AAV基因疗法。...
国内首款基因疗法获批,同类药海外定价百万美元
该产品也是国内首个获批上市的基因疗法、首个获批的血友病B基因治疗药物。2024年12月，在第66届美国血液学会（ASH）年会上，信念医药发布的该药Ⅲ期临床试验结果显示，随访52周后，受试者年化出血率（ABR）均值为0.6，平均凝血...