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远大医学DA002口服溶液启动Ⅲ期临床 适应症为尿素循环障碍

药物临床试验登记与信息公示平台数据显示,远大医学营养科学(武汉)有限公司的DA002口服溶液治疗尿素循环障碍的多中心、非随机、开放性、单臂Ⅲ期临床试验已启动。临床试验登记号为CTR20253990,首次公示信息日期为2025年9月30日。

该药物剂型为口服溶液,规格为30ml,用法用量为口服,每日3次,用药时程为试验期间。本次试验目的是评估DA002口服溶液治疗尿素循环障碍患者的有效性和安全性。

DA002口服溶液为化学药物,适应症为尿素循环障碍。尿素循环障碍是一组罕见的遗传性代谢病,因尿素循环中相关酶或转运蛋白缺陷,导致氨代谢受阻、血氨升高,症状有呕吐、嗜睡、惊厥等,诊断依靠血氨、血氨基酸等检测。

本次试验主要终点指标包括给药后血氨水平相对于基线变化;次要终点指标包括安全性评估。

目前,该实验状态为进行中(尚未招募),目标入组人数20人。

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