药物临床试验登记与信息公示平台数据显示，北京锦篮基因科技有限公司的GC310腺相关病毒注射液治疗肝豆状核变性(WD)患者的安全性、耐受性和疗效的多中心、开放、单次给药、剂量递增的Ⅰ/Ⅱ期临床试验已启动。临床试验登记号为CTR20253706，首次公示信息日期为2025年9月17日。

该药物剂型为注射液，预设2个剂量组，剂量设置分别为3.0E+13d.vg/kg和6.0E+13d.vg/kg，用药时程为单次给药。本次试验主要目的为评价GC310静脉注射治疗WD患者的安全性及耐受性，确定Ⅱb期临床试验推荐剂量；次要目的为评价GC310静脉注射治疗WD患者的血液GC310载体基因组拷贝数变化及免疫原性。

GC310腺相关病毒注射液为生物制品，适应症为肝豆状核变性(WD)。肝豆状核变性是一种常染色体隐性遗传的铜代谢障碍疾病，因铜在体内过度蓄积损害肝脏、神经系统等。症状有肝功能异常、震颤、构音障碍等，可通过血清铜蓝蛋白等检查诊断。

本次试验主要终点指标包括GC310给药后12周内不良事件的发生率、4周内DLT事件的发生率；次要终点指标包括GC310给药后52周内血清铜蓝蛋白浓度等多项指标较基线的变化及AAV病毒脱落情况。

目前，该实验状态为进行中（尚未招募）。

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