转自：舒泰神

会议名称：2025年第33届国际血栓与止血大会（ISTH2025）

会议日期：2025年6月21-24日

会议地点：美国华盛顿

国际血栓与止血学会（ISTH）成立于1969年，是全球领先的非营利性组织，致力于推进对血栓形成和止血相关病症的理解、预防、诊断及治疗。ISTH拥有7000多名临床医生、研究人员和教育工作者，致力于改善全球100多个国家患者的生活。

在ISTH2025大会上，成千上万世界顶尖的血栓与止血和血液学专家汇聚一堂，展示最新进展，交流前沿科学，并探讨旨在改善患者护理的最新临床应用。通过丰富多样的教育课程、海报和口头交流、前沿讲座、医疗行业展览以及专业人脉拓展机会，此次大会促进了重要的科学交流与进步。

舒泰神提交ISTH2025海报

凝血因子X激活剂治疗伴抑制物的血友病：两项多中心、开放标签的II期临床试验

简介：注射用波米泰酶α（研发名称：注射用STSP-0601）是从圆斑蝰蛇毒液中纯化而成的凝血因子X（FX）激活剂，通过特异性激活凝血因子X促进快速止血，目前研发用于伴抑制物血友病A或B患者的出血按需治疗。

作用机制见下图：

(属I类首创新药）

研究目的：

评估波米泰酶α用于伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治疗的安全性和止血有效性。

研究方法：

研究设计：多中心、开放标签的IIa期和IIb期试验（NCT05027230和NCT06289166）。

试验设计见下图：

研究人群：成年伴抑制物的血友病A或B患者。

用药剂量：IIa：0.10U/kg或0.16U/kg；IIb：0.10U/kg（所有患者）

用药方法：用药间隔4小时，可多次给药直至稳定止血，最多给药6次。

统计方法：在IIb期，设置了55%作为单侧目标值（OPC），用于比较现有按需治疗方法的疗效。

研究结果：

有效性：

IIa期：0.10U/kg剂量组纳入了20名患者，共治疗了135次出血事件，出血事件的有效止血率为94.07%（95%CI:88.66-97.41）；0.16U/kg剂量组纳入了37名患者，共治疗了199次出血事件，出血事件的有效止血效率为96.48%（95%CI：92.89-98.57）（图1和表1）。0.10U/kg剂量组和0.16U/kg剂量组达到有效止血所需的给药次数分别为2.1±1.1次和1.7±0.9次（图2）。

IIb期：纳入了25名患者，共治疗了144次出血访视（包括158次出血事件），出血访视的有效止血率为81.94%（95%CI：70.99-92.90），显著优于OPC（55%），差异具有统计学差异（P