柳叶刀：一次治疗12个月有效，基因治疗将视力提高100倍
近日，Atsena Therapeutics宣布，在研基因疗法ATSN-101治疗携带GUCY2D双等位基因突变引起的Leber先天性黑朦（LCA1）患者的1/2期临床试验数据已在《柳叶刀》上发表。
据悉，ATSN-101是首个用于治疗LCA1患者的基因疗法。
柳叶刀：一次治疗12个月有效，基因治疗将视力提高100倍
近日，Atsena Therapeutics宣布，在研基因疗法ATSN-101治疗携带GUCY2D双等位基因突变引起的Leber先天性黑朦（LCA1）患者的1/2期临床试验数据已在《柳叶刀》上发表。
据悉，ATSN-101是首个用于治疗LCA1患者的基因疗法。