“普通人用不起的药，还算是药吗？”

58岁的王德明是浙江绍兴一名普通的退休教师。

2024年2月的一个周末，他正在院子里修剪自家的花草，突然感到一阵胸闷不适，起初他以为只是天气变化导致的小毛病，吃了两片速效救心丸后继续干活。

谁知第二天清晨，他起床时发现自己右侧肩膀疼痛难忍，呼吸也变得十分困难。

"德明，你脸色怎么这么难看？"

妻子李芳见状立即放下手中的早餐碗筷，赶紧扶住摇摇欲坠的丈夫，王德明摆摆手表示自己没事，但妻子坚持带他去了社区卫生服务中心，社区医生简单检查后，立即建议他转诊到市中心医院。

当天下午，夫妻俩来到绍兴市中心医院。挂号、验血、心电图、胸部CT，一系列检查结束后，医生告诉两人一个坏消息。

医生调出检查结果，指着屏幕上的数据说道，"您的LDH（乳酸脱氢酶）值高达560U/L，正常范围应在135-225U/L之间。"

这些医学术语让王德明夫妇一头雾水，医生见状又通俗的解释了一遍："这些指标异常说明你血液系统可能有问题，建议你做骨髓穿刺检查进一步确认。"

两天后，骨髓流式细胞学检测显示，王德明的CD34+干细胞比例达到78%，FISH检测发现存在BCR-ABL融合基因，这意味着他患上了慢性粒细胞白血病（CML）。

李芳听到这个消息，双腿一软，几乎瘫坐在地，王德明强装镇定，颤抖着问道："医生，这病...严重吗？能治好吗？"

"医生递给他们一份治疗方案，"目前治疗CML最有效的是酪氨酸激酶抑制剂（TKI）类靶向药物，如伊马替尼、尼洛替尼或达沙替尼。"

当王德明夫妇看到药物价格时，顿时感到一阵眩晕：

原研药伊马替尼（格列卫）每月需要23000元左右，尼洛替尼（达希纳）更是达到25000元以上，即使是国产仿制药，每月费用也在7000-10000元。

"医生，我们就是普通退休教师，每月退休金加起来不到一万元，家里还有老母亲需要照顾，这药...我们真的吃不起啊！"李芳当场急的哭了出来。

医生也很无奈，给两人说明了医保报销政策："伊马替尼已经进入国家医保目录，报销比例约为70%，您每月自费部分大约在7000元左右，如果经济确实困难，可以申请药企援助项目，满足条件后可能获得一定的药品减免。"

接下来的日子，王德明开始了漫长的治疗，每天固定时间服药，每月定期到医院检查血常规和BCR-ABL定量，每三个月进行一次细胞遗传学分析评估疗效。

尽管有医保报销，但每月的药费、检查费以及往返医院的交通费仍然给这个原本普通的家庭带来了沉重负担。

为了维持治疗，王德明夫妇不得不变卖了准备留给儿子结婚用的一套小房子，还向亲戚朋友借了不少钱，即使如此，每月的药费仍然让他们捉襟见肘。

王德明不止一次想过放弃治疗，但看到家人期盼的眼神，他又咬牙坚持了下来。

2025年年初复诊时，王德明身上已经背负了近20万的债款，王德明无奈道："医生，真的没有其他方法吗？这药为什么这么贵啊？"

王德明虽然不愿意继续治疗，但家庭的重担已经让二人抬不起头了。

为什么靶向药如此昂贵？普通人根本负担不起？医生也很无奈，最终向王明德解释了背后的背后的真相。

靶向药物是近二十年来肿瘤治疗领域最重要的突破之一，像王德明所用的伊马替尼，就彻底改变了慢性粒细胞白血病(CML)的治疗格局。

据国家药品监督管理局统计，我国已上市的116种抗肿瘤靶向药中，有86种月治疗费用超过10000元，32种超过30000元，最高的甚至达到每月15万元以上。

为何靶向药价格如此之高？

其一是研发成本巨大。以伊马替尼为例，诺华公司从1986年开始基础研究，到2001年获批上市，历时15年，前期投入超过8亿美元，而且新药研发风险极高。

其二生产工艺复杂且要求严格，靶向药多为大分子生物制剂或小分子化学药物，生产过程需要高度精密的设备和严格的质量控制。

以单抗类靶向药为例，其生产涉及基因工程、细胞培养、蛋白纯化等复杂工艺，一条生产线的建设成本可能高达数亿美元。

而且为保证药品质量，生产环境必须达到10万级甚至更高的洁净标准，人员培训、质量控制的投入也十分巨大。

最重要的是，市场规模有限，尽管肿瘤发病率不断上升，但靶向药针对的往往是特定基因突变的患者亚群，适用人群相对有限。

如肺癌EGFR突变阳性患者约占肺腺癌的40%，ALK阳性仅有5%左右，针对罕见突变的靶向药适用人群更少，有限的市场规模意味着药企必须通过较高的单价来分摊成本，形成了"小众药，大价格"的局面。

还有各国的专利保护制度，为鼓励创新，各国普遍给予新药20年左右的专利保护期。

在此期间，原研药企拥有市场独占权，可自主定价，以伊马替尼为例，其专利保护期内，诺华公司通过高额定价，年销售额一度超过50亿美元，成为医药史上的"超级重磅炸弹"。

据中国医疗保障研究会调查显示，肿瘤患者家庭年均医疗支出超过15万元，是普通家庭的5-8倍，而靶向药费用往往占总医疗支出的60%-80%，超过47%的家庭因患病致贫或返贫，这一数字在农村地区更高达62%。

以王德明的家庭为例，尽管伊马替尼已纳入医保，每月自付约7000元，但对一个月收入不足10000元的退休教师家庭而言，仍是不小的负担。

况且靶向药治疗通常需要长期甚至终身服用，累计费用惊人，据统计，CML患者从确诊到生命终点，平均需要花费158万元，其中药费占比超过80%。

有调查显示，37.8%的患者曾因经济原因减量或停药，导致疾病复发或耐药，最终陷入"治不起—停药—复发—再治疗—更治不起"的恶性循环。

天价靶向药不仅影响个体家庭，也对整个社会产生深远影响。

首当其冲的就是医疗资源的不公平分配问题，随着靶向药纳入医保，医保基金支出激增，2023年抗肿瘤靶向药报销金额占医保总支出的12.7%，而受益人群不足参保人数的0.5%。

这种"少数人占用大部分资源"的状况引发了医疗公平性的讨论。

这也引发了引发了严重的医患矛盾，当患者面临"买不起药就等死"的困境时，往往将不满情绪转向医生，认为是医生开了"天价药"。

据调查，65.2%的肿瘤科医生曾因药价问题与患者发生冲突，然而医生也没办法，不开靶向药，患者得不到最佳治疗，开了靶向药，患者又负担不起，双方都陷入痛苦境地。

如果这种趋势一直加剧，最后影响的便是社会信任危机，当"救命的药吃不起"成为普遍现象，公众对医疗体系、药企甚至整个社会制度的信任度下降。

据美国的调查显示，73.5%的受访者认为"医药行业过分追求利润，忽视患者福祉"，这种负面印象不利于构建和谐医患关系和稳定社会秩序。

近年来，我国在天价靶向药问题上采取了一系列举措。

最显著的成效来自国家医保谈判，自2017年启动靶向药医保谈判以来，已有90余种靶向药通过谈判纳入医保目录，平均降价幅度超过60%。

以PD-1抑制剂为例，通过谈判，特瑞普利单抗从27.9万元/年降至7.8万元/年，降幅达72%，大幅减轻了患者负担。

集中带量采购也是降低靶向药价格的重要手段。

第七批国家集采首次纳入靶向药，18个品种平均降价56.76%，惠及200万患者，伊布替尼从15000元/月降至2600元/月，让更多血液肿瘤患者获益。

近五年来，国产靶向药创新活跃，已有超过30个国产创新靶向药获批上市，如呋喹替尼、艾乐替尼等，不仅填补了部分治疗空白，价格也比进口同类药低30%-50%。

高质量仿制药更是大幅降低了治疗成本，国产伊马替尼每月不到5000元，仅为原研药的1/5。

现如今，很多家庭虽然还是负担不起昂贵的靶向药，但多方都在共同努力，试图真正破解靶向药"可及性与可负担性"的难题，让更多像王德明这样的患者获得有尊严的治疗。

【信源：［1］.生命时报.急性髓系白血病（AML）何以凶神恶煞？靶向新药又如何点亮希望？2021-03-08

［2］.每日经济新闻.【医保谈判药已累计为群众减负超7000亿元 】2024-9-11 13:44】